Nuevo medicamento de EE. UU. para combatir la anemia de células falciformes ofrece esperanza

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Un nuevo tratamiento que hace que las células tengan menos posibilidades de adquirir la forma de una hoz, como se muestra a la izquierda. (© Janice Haney Carr/CDC/Fundación “Sickle Cell Foundation” de Georgia)

Por ShareAmerica

Los reguladores de Estados Unidos han aprobado una nueva terapia de una compañía de California para tratar la anemia de células falciformes, un desorden sanguíneo hereditario doloroso y mortífero.

“La aprobación de hoy aporta una esperanza adicional para las 100.000 personas en Estados Unidos y para los más de 20 millones en el mundo que viven con este debilitante desorden sanguíneo”, dijo Brett P. Giroir, comisionado interino en la Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA), en declaraciones que hizo el 25 de noviembre, cuando la agencia aprobó el medicamento llamado Oxbryta para pacientes mayores de 12 años.

La compañía biofarmacéutica Global Blood Therapeutics Inc., con sede en San Francisco, dijo que el medicamento Oxbryta es el primero que se aprueba que apunta a las deformaciones en las células sanguíneas, que es la causa origen de la enfermedad.

En los pacientes afectados por la anemia de las células falciformes las células rojas cambian de forma hasta tener el aspecto de una hoz, frenando el flujo de la sangre. La enfermedad afecta principalmente a personas del África subsahariana o con este tipo de ascendencia familiar.

Richard Pazdur, investigador principal en la agencia FDA dijo que “con Oxbryta, las células falciformes tienen menos tendencia a pegarse entre ellas y tomar la forma de una hoz, que puede inducir a bajos niveles de hemoglobina debido a la destrucción de los glóbulos rojos”.

La FDA concedió una “aprobación acelerada” al fármaco Oxbryta, lo que significa que el medicamento pueda ser utilizado para cubrir una necesidad médica no atendida, aunque también se precisan otras pruebas clínicas.

La compañía GBT considera al medicamento Oxbryta “como algo trascendental” para las personas afectadas por la anemia de las células falciformes.

 

 

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Tuit:
ADM Brett P. Giroir @FDACommissioner
Hoy aprobamos un novedoso tratamiento para curar la anomalía principal en la anemia de células falciformes (#SickleCel) lo que ofrece esperanza adicional a quienes viven con este debilitante desorden sanguíneo https://go.usa.gov/xpRZZ
16:09 horas – 25 de noviembre de 2019
(Enlaces y etiquetas en inglés)

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